Las nuevas terapias genéticas

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Pronto se podrá detener el curso de enfermedades modificando genes defectuosos. Estas terapias revolucionarán la medicina del próximo milenio.

Cuatro años. Ese el tiempo que habrá que esperar para que la terapia genética humana pase a ser un opción para muchos, según dijo a Clarín William French Anderson, de la Universidad de California del Sur, en los Estados Unidos. Y tiene su mérito para dar el pronóstico: es uno de los pioneros en desarrollar la transferencia de genes dentro de las células para tratar distintas enfermedades y uno de los primeros en estrenarla.

La aplicó en 1990, cuando un enfermo de melanoma, Maurice Kuntz, de 52 años, se estaba muriendo: sus médicos decían que viviría sólo dos meses. Anderson insertó nuevos genes en el cuerpo de Kuntz. Al final, el paciente sobrevivió un año. Desde entonces, la terapia génica entusiasma a muchos. A los investigadores y a los que sufren de variadísimos trastornos: la fibrosis quística, la hipercolesterolemia familiar, el cáncer, el SIDA, la artritis, las obstrucciones coronarias.

La terapia recompondría desarreglos biológicos. Porque los genes contienen el código hereditario para fabricar proteínas, cuya misión es hacer que las células funcionen bien. Pero si el código se daña o muta, se fabrican proteínas incorrectas y el cuerpo empieza a sufrir problemas. Por eso, la terapia viene a insertar nuevos genes (del propio paciente o de bancos genéticos) con la meta principal de corregir o curar la enfermedad desencadenada a partir del desajuste del código genético.

En la actualidad, hay 3.173 pacientes que están participando en 380 ensayos clínicos con terapias génicas en los Estados Unidos, Europa, Australia, Asia y Africa. Ninguno se realiza en América latina.

Hacer que las terapias génicas sean más seguras y masivas implicará una delicada y tenaz maniobra científica mundial. Todavía falta saber por qué y cómo se producen las enfermedades causadas por genes defectuosos. Esa exploración se verá acelerada con la terminación, entre el 2001 y el 2005, de tres proyectos que van a cartografiar el genoma humano.

La maniobra además tiene que aclarar cuáles son los mejores transportadores (vectores) de los genes sanos para cada enfermedad y tiene que asegurarse de que los genes alcancen a su blanco (las células con problemas), que comiencen a funcionar dentro del organismo y que funcionen bien. Acerca de si todo esto se logra, Anderson estimó: «La terapia génica revolucionará la medicina de los próximos 25 años». Claro que Latinoamérica tendrá que sumarse a la carrera.

Los ensayos

Hoy, 3.173 pacientes están participando en 380 ensayos clínicos con terapias génicas en los Estados Unidos, Europa, Australia, Asia y Africa. Todavía no se realiza ninguno en América latina.

Objetivo: vivir más, pero vivir mejor

En un futuro cercano, dentro de unos 20 años, se calcula que del 30 al 40 por ciento de la población mundial va a ser vieja. Gracias a las nuevas medicaciones y tecnologías, el siglo XX vio extender la expectativa de vida hasta los 75 años. Y en las próximas décadas se espera que ésta supere los 100. La personas viven más y van a vivir más todavía, pero la longevidad tiene su precio: la osteoporosis, el mal de Alzheimer, ciertas afecciones cardíacas, llegan con la edad.

Hace 1.000 años no existían porque la expectativa de vida llegaba apenas a los 45 años, si es que una epidemia de gripe o una infección no mataba antes. Ahora, con el paso de los años, aumentan ciertos factores de riesgo. Por eso, el desafío con mayúsculas del próximo siglo es darle calidad de vida a ese tiempo. En estos últimos años del siglo XX se desarrollaron nuevas generaciones de fármacos que alivian y previenen los síntomas que puede traer el paso del tiempo. Remedios contra la artrosis, pastillas para mejorar los síntomas del climaterio o para mejorar la sexualidad en la tercera edad son los primeros pasos de una larga carrera que tiene como fin hacer más placentera y saludable la última etapa de la vida.